공지사항

식약처 보완요구에 대한 당사의 답변 요지를 안내드립니다.

작성자
naturecell
작성일
2016-01-19 23:39
조회
102


식약처 보완요구에 대한 당사의 답변 요지를 안내드립니다.

– 아 래 –

Ⅰ. 보완요구에 대한 답변을 시작하며

당사의 버거병 줄기세포치료제 바스코스템의 희귀의약품 지정 신청에 대한 귀 처의 자료보완요구(의약품정책과-197)를 받고 세밀한 검토를 거쳐 아래와 같이 답변을 제출하오니 희귀의약품으로 조속히 지정해 주시기 바랍니다.

이 분야의 전문가라면 누구나 희귀의약품 지정 제도의 취지를 알고 있겠지만, 본건과 관련하여 유독 과다한 시간 소모와 불필요한 자료 요구로 그 지정이 지연되고 있어 새삼 공감을 위해 제도의 취지를 살펴봅니다.

희귀의약품이란 희귀병에 대해 사용하는 의약품으로서 우리나라를 비롯한 전 세계의 국가에서는 희귀의약품 지정 제도를 통해 신속한 허가를 시도하고 있습니다. 이는 희귀병의 경우 환자수가 적어 의약품 개발사 입장에서 수요도가 낮아 경제성이 떨어짐에 따른 희귀의약품 개발 회피 문제를 극복하고자 하는 의도도 있겠지만, 더 중요한 것은 대부분의 희귀병이 난치 또는 불치 질환이어서 하루라도 빨리 가능성이 있다면 환자의 생명을 구하기 위한 생명존중의 정신을 실천하고자 하는 목적이 더 크다 할 것입니다.

즉, 희귀의약품 지정 제도는 방어적 입장에서의 확증자료를 요구하는 것이 아닌 치료가능성이 탐색된다면 적극적으로 희귀병 환자에게 그 사용 기회를 부여토록 하는 목적을 전제한다고 보아야 마땅합니다.

당사에서는 이러한 제도의 취지에 맞게 버거병 치료제인 바스코스템을 개발하여 탐색적 임상시험을 성공적으로 마쳤으며, 한국희귀의약품센터에서의 전문가 회의를 통한 희귀의약품 지정 추천을 받아 귀 처에 지정 신청을 하였지만 거의 1년이 지나도록 지정을 받지 못하고 있습니다.

이와 같이 우리나라에서 그 지정이 지연되는 사이 일본에서는 한 병원이 당사의 자료를 제출하여 일본 후생성으로부터 버거병에 대한 치료 허가를 받고 2015년 11월 25일부터 한국을 포함한 전 세계 버거병 환자들을 치료하기 시작하였습니다. 귀 처에서는 일본에서의 허가는 의약품이 아닌 의료기술로서의 승인으로 특정병원에서만 치료하는 것이라고 그 의미를 축소하고 있습니다만, 희귀병인 버거병의 경우 환자 수가 적어서 일부 병원에서만 허가받아 치료해도 의약품으로 허가받은 것과 그 효과는 같다고 할 수 있습니다. 더욱이 한국에 있는 당사의 제조시설이 일본 후생성의 제조허가를 조만간 받게 되면 한국의 버거병 환자들의 지방 조직을 채취, 줄기세포를 배양하여 완제품 형태로 일본 병원에 제공하여 치료하게 됩니다. 귀 처에서 바스코스템의 희귀의약품 지정을 미뤄 품목허가를 받지 못하는 사이 일본에서 의료기술로 실용화된 효과는 한국에서 의약품으로 허가를 받을 이유를 초라하게 만들고 있습니다.

그럼에도 불구하고 당사는 바스코스템의 희귀의약품 지정과 품목허가를 받아 국내 버거병 환자의 편리하고 경제적인 치료를 돕고자 합니다. 버거병 치료를 위한 바스코스템을 투여받으려고 아픈 몸을 이끌고 비행기를 타고 말도 통하지 않는 타국 땅을 찾아야 하는 불편함과 서러움을 해결해 주어야 합니다. 또한 치료 비용에 있어서 병원비와 여행비를 제외하고도 약품(줄기세포 가공품) 가격이 1억셀당 45만엔인데, 버거병의 경우 3억셀이 필요하므로 135만엔(한화로 약 1,350만원 정도)이 소요되어 우리나라에서 개발된 기술을 일본에서 비싸게 이용하게 되는 일도 해결해 주어야 합니다. 당사에서는 조속한 허가가 이루어지면 국내 버거병 환자에 대한 약품 가격을 600만원 정도로 해결해 줄 수 있기에, 국내 버거병 환자들에게 매우 도움이 되는 것은 두 말할 필요가 없다 할 것입니다.

귀 처의 자료 보완 요구에 대한 당사 연구진의 전문적 검토 결과를 아래에서 자세히 기술하겠지만, 중요한 몇 가지를 요약하여 정리하오니 꼭 확인하시기를 바랍니다.

첫째, 버거병의 경우 적절한 치료방법과 의약품이 개발된 질환이라는 귀 처의 입장은 매우 잘못된 것입니다.

‘버거병 환자의 보행능력 개선, 통증완화’에 대해 11개 성분의 의약품(209품목)이 관련 적응증으로 허가되어 있어 적절한 의약품이 있다는 것입니까? 이들 성분들이 우리나라에서 버거병 환자를 대상으로 상업 임상시험을 통해 안전성, 유효성에 대한 탐색이 이루어졌습니까? 아니면 백번 양보해서 미국, 유럽 등에서 버거병 환자를 대상으로 상업 임상시험 성적을 제출받아 기술검토를 해서 허가를 받았습니까? 이들 11개 성분을 가지고 버거병에 대한 약효 재평가를 한다면 무엇을 근거로 지금의 적응증에 대한 허가를 유지할 수 있을지 미지수입니다. 미국 FDA로부터 버거병을 적응증으로 하여 허가난 의약품은 하나도 없습니다. 유럽에서는 일부 국가에서만 우리나라에서는 허가나지 않은 딱 한가지 성분이 정맥주사로 허가난 정도이고, 일본에서도 1988년 일로프로스트를 현재 기준으로는 인정될 수 없는 임상결과를 가지고 허가한 예가 전 세계적으로 허가된 예에 불과합니다. 이는 전 세계적으로도 버거병에 대한 적절한 의약품이 개발되지 않았음을 입증하는 것인 바, 하물며 버거병에 대한 상업임상시험 결과가 전무한 국내에서는 오죽하겠습니까? 적절한 의약품은 고사하고 쓸만한 의약품조차 없는 실정이 정확한 현실이라 할 것입니다. 귀 처에서 주장하듯이 그 많은 대체의약품(?)들의 효과가 적절하다면 어찌하여 버거병 환자들의 통증이 제대로 조절되지 못해 고통스럽다 못해 마약에 빠지는 일까지 일어나겠습니까? 당사의 임상시험 참여자들이 이미 그 적절한 효능이 있다는 약들을 복용하면서도 통증이 심해 바스코스템 임상에 자원한 사실은 또 어떻게 설명하시겠습니까? 특히 rest pain이 있는 단계의 환자들에게는 효과를 기대하기 어려운 대증치료제를 가지고 적절한 대체치료제라고 주장하는 잘못은 반드시 시정되어야 할 것이며, 따라서 우리나라에서 현재까지 버거병에 대한 적절한 치료제가 없습니다.

당사의 바스코스템은 기존의 대증치료제(실로스타졸, 베라프로스트 등)들로도 적절한 효과를 보지 못한 rest pain이 있는 단계 이상의 버거병 환자들을 대상으로 단 1회 근육내 주사로 보행거리 개선, 통증완화 효과가 통계적, 유의적으로 탐색되었고, 2년 이상의 장기간의 추적 조사 결과 설문 응답자 전원이 사지가 절단없이 말짱하게 잘 살고 있어 사지절단의 위험을 예방하는 가능성을 확인하였음은 정말로 놀라운 결과입니다. 또한 임상시험 참여자들이 부작용을 감수하고 오랫동안 복용했던 약(귀 처가 주장하는 대체치료제)을 끊었음을 확인하였습니다. 지금까지의 그 어떤 의약품도 버거병의 진행을 되돌리는 가능성을 보이지 않았음을 고려할 때 바스코스템의 희귀의약품 지정을 통해 신속히 환자들에게 사용기회를 주어야만 합니다.

둘째, 기존 대체의약품보다 유효성을 입증하는 보완자료 요구는 매우 비교가 부적절하고 비과학적인 것이 대부분입니다.

당사 연구진의 정밀 분석에 따르면 귀 처에서 허가한 일명 대체의약품들의 임상자료는 한국인을 대상으로 하지 않은 것은 차치하더라도 버거병이 아닌 말초동맥질환을 대상으로 수행된 것으로서 비교의 전제가 이루어지지 않습니다. 또한 환자의 질병 정도가 경증(rest pain 단계 이상은 제외)이어서 중증의 환자를 대상으로 임상시험을 수행한 바스코스템의 결과와 비교한다는 것은 매우 부적절하고 비과학적입니다. 보행거리 측정 방법인 Tredmill에서도 바스코스템은 3분마다 속도와 경사를 높여가는 악조건을 주어 측정하였는데, 귀 처에서 허가한 약들의 해외 임상은 대부분 시속 3km의 느린 조건에서 측정하였습니다. 뿐만 아니라 시험약 투여 시작전부터 보행거리나 통증감소에 효과가 있는 대증치료제를 대부분 금지한 말초동맥질환 치료제 임상시험과 증상이 심해 대증치료제의 사용을 허용하면서 바스코스템 단 1회 근육주사를 통해 효과를 확인한 방법을 상대 비교하여 효과의 현저한 개선을 평가하려는 것은 매우 비과학적인 것입니다. 따라서 바스코스템의 유효성은 다른 의약품과의 비교가 아닌 자체로 판단할 수 밖에 없는 바, 바스코스템은 중증의 버거병 환자에서 총 보행거리 개선은 물론 기존의 대증치료제의 효과가 미흡해 심한 통증으로 고생하던 버거병 환자의 통증을 유의적으로 줄여주었고, 2년 이상의 추적 조사 결과 설문 응답자의 대부분이 진통제를 끊고 생활할 수 있게 되었습니다.

셋째, 자가의 몸에서 추출, 숫자를 늘려서 다시 몸에 주사하는 자가지방줄기세포치료제 바스코스템의 탁월한 안전성이 탐색되었음을 인정하기 바랍니다.

귀 처에서는 바스코스템의 안전성 평가에 있어 환자 수가 적다, 유효성이 탐색된 용량에서의 안전성 탐색이라고 할 수 없다, 전신마취 후 주사해서 전신마취 위험도 바스코스템 안전성 평가에 넣어야 한다는 의견을 가지고 자료 보완을 요구했습니다. 그러나 버거병과 같은 희귀병의 경우 환자모집이 어렵고 임상시험계획서에서 알 수 있듯이 까다로운 조건의 중증의 환자를 모집하는 것은 더욱 더 어려운 것을 공감하여 이미 귀 처에서 안전성 평가를 위해 승인한 환자 수를 이제 와서 적다고 하는 것은 어불성설입니다. 귀 처에서 기 허가한 항암면역세포치료제와 다른 희귀의약품 세포치료제의 경우에도 바스코스템과 비슷한 환자 수로 탐색적 임상시험을 거친 바 있습니다. 또한, 국내 전문가들의 의견에서 알 수 있듯이 바스코스템의 주사전 전신마취는 임상에서는 필수적이지 않으며, 실제로 바스코스템으로 버거병을 치료하고 있는 일본 병원에서도 마취없이 근육내 주사를 실시하고 있습니다. 한편, 버거병 환자를 대상으로 임상시험을 거쳐 허가하지 않은 일명 대체치료제의 해외 임상 논문을 잘못 해석하여 바스코스템의 현저한 효과 개선이 인정되지 않는다는 잘못된 결론을 도출하고 임상시험 용량은 유효하지 않으니 안전성을 평가할 수 없다는 귀 처의 주장이 잘못되었음은 아래의 보완 답변을 통해 명백히 확인될 것입니다. 또한, 바스코스템 임상을 통해 약물과 관련성이 있는 부작용은 1건도 없을 정도로 바스코스템의 안전성은 확실히 탐색되었으므로, 이에 대한 귀 처의 주장 역시 그 합리성이 전혀 없다 할 것입니다.

넷째, 귀 처는 국가의 줄기세포 재생의료 산업의 발전을 위해 신속히 바스코스템의 희귀의약품 지정 및 품목허가를 하여야 합니다.

우리가 개발한 기술을 이용하기 위해 허가받은 일본까지 가서 치료받는 넌센스는 하루 속히 시정되어야 할 것입니다. 또한 우리나라에서 신속한 허가를 통해 해외 환자 유치를 통한 우리나라의 국격을 높이고 경제적 이익을 도모하여야 합니다. 만약 년간 전 세계적으로 10만명의 환자가 우리나라에 와서 바스코스템 치료를 받으면 직간접적으로 약 1-2조원의 경제적 가치가 예상됩니다.

그동안 여러 가지 당사의 경험 부족과 판단 착오로 인해 귀 처와 관련 부처에 심려를 끼친 점에 대해서는 깊이 자성하고 있습니다. ‘죄는 미워도 사람은 미워하지 말라’는 말처럼 당사의 허물이 미워서 새로운 버거병 치료제 바스코스템을 미워하시지 마시기를 바랍니다. 지금도 고통 속에 지내고 있는 버거병 환자의 건강과 우리나라의 발전을 위해 당사의 보완 답변을 세밀히

검토하시어 조속한 희귀의약품 지정이 이루어지기를 앙망합니다.

Ⅱ. 보완요구에 대한 답변
– 자세한 내용 생략 –

Ⅲ. 바스코스템 희귀의약품 지정 보완자료 답변을 마치며

앞에서 살펴본 바와 같이 귀 처는 적절한 치료제가 없어서 고통받고 있는 국내 버거병 환자들의 한탄하는 목소리를 수용하고 당사의 임상시험 결과를 공정히 검토하여 바스코스템에 대한 희귀의약품 지정을 신속히 처리해야 합니다.

지금까지의 의문사항과 우려를 이번 보완으로 충분히 해결할 수 있다고 판단하지만, 만약 귀 처가 다른 검토 의견을 제기하신다면, 공정한 평가를 위해 타 부처 주도로 객관적이고도 자유로운 공개토론회를 개최하기를 강력히 요청합니다.

현행 제도에서도 희귀병 치료제는 규제보다는 빠른 허가를 통해 희귀병 환자의 생명을 구하고 개발사의 연구개발 의욕을 고취해야 합니다. 따라서 지난 10년동안 당사가 초지일관 개발해 온 버거병 치료제 바스코스템을 희귀의약품으로 조속히 지정하는 것은 귀 처의 권리이자 국민에 대한 의무입니다. 또한, 바스코스템의 희귀의약품 지정은 진정한 해외 희귀난치병 환자 유치를 통한 줄기세포 의료관광 사업을 우리나라의 새로운 성장동력으로 만들고 양질의 일자리를 많이 만들 수 있다는 사실은 자명합니다. 귀 처의 지정 결정이 국가와 국민을 위해 참으로 잘된 것으로 1년 이내에 확인될 것이며, 당사는 ‘진인사대천명’의 자세로 더욱 정진하여 성과를 증명해 보일 것입니다.

부디 올바른 검토를 통한 국민을 위한 결정, 국가를 위한 결정이 이루어지기를 기대하겠습니다.
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